Исследователи из Каролинского института, среди прочего, изучили преимущества добавления известного препарата в качестве новой таргетной терапии при лечении острого миелоидного лейкоза (ОМЛ). Результаты показывают, что препарат гидроксимочевина может повысить эффективность лечения при относительно низких затратах. Исследование, опубликованное в Journal of Internal Medicine , может иметь серьезные последствия для лечения рака, в том числе в странах с низким уровнем дохода.
Острый миелоидный лейкоз (ОМЛ) — это агрессивный рак крови с высокой смертностью, от которого ежегодно страдают около 350 человек в Швеции. Пятилетняя относительная выживаемость после диагностики миелоидного лейкоза (ОМЛ) составляет 30 процентов. Одной из причин высокой смертности является то, что ответ на химиотерапию часто бывает недостаточным, и у значительной части пациентов рецидивы возникают в период от нескольких месяцев до нескольких лет после лечения.
Было показано, что SAMHD1, белок лейкемической клетки, действует как фактор устойчивости к препарату цитарабину, который используется для лечения ОМЛ и других видов рака крови. Трансляционный исследовательский проект с участием исследователей из Каролинского института и Каролинской университетской больницы показал, что препарат гидроксимочевина, подавляющий рост раковых клеток, также ингибирует SAMHD1 и, таким образом, делает химиотерапию цитарабином более эффективной.
Более эффективен в уничтожении клеток лейкемии
Результаты основаны на исследовании, включавшем девять пациентов с ОМЛ, где стандартная терапия была дополнена гидроксимочевиной для усиления эффекта цитарабина. Исследование проводилось в период с октября 2020 года по март 2021 года.
«Результаты нашего исследования очень многообещающие. Все пациенты замечательно отреагировали на лечение, и добавление гидроксимочевины было хорошо перенесено. Параллельно мы также подтвердили в лаборатории, что комбинация дает более высокую концентрацию активного цитотоксического агента. внутри клеток лейкемии, и что он более эффективно вызывает гибель клеток лейкемии», — говорит первый автор исследования Мартин Йедерстен, научный сотрудник медицинского факультета Каролинского института Худдинге и старший врач-гематолог Каролинского университетского госпиталя Худдинге.
Разработка нового лекарства может занять более 15 лет, и нередко срок действия лекарства составляет менее 15 лет. В этом случае исследователи смогли пройти путь от открытия до публикации клинического испытания всего за пять лет.
«Гидроксимочевина ранее использовалась при лейкемии в качестве смягчающей терапии, но теперь мы используем ее для новой цели — в качестве современного прецизионного лекарства. Поскольку мы можем перепрофилировать уже существующее и одобренное лекарство , дополнительные затраты на одного пациента составят пару сотен крон, то есть примерно столько же, сколько пачка обезболивающих. Это также означает, что лечение доступно в менее богатых ресурсами странах мира», — говорит последний автор исследования Николас Герольд, научный сотрудник Департамента Женское и детское здоровье, Каролинский институт и педиатр в области детской онкологии, Детская больница Астрид Линдгрен в Сольне.
Это исследование является примером трансляционного исследования, в котором клиническая проблема неэффективности лечения исследуется в лабораторных условиях и определяется причина неудачи. На следующем этапе будут разработаны стратегии преодоления этого сопротивления и изучения эффективности терапии в клинических испытаниях. Необходимы дальнейшие исследования, чтобы оценить, может ли добавление гидроксимочевины стать частью стандартной терапии для лечения ОМЛ.
