Новая генная терапия показывает перспективы лечения возрастной дегенерации желтого пятна

Исследователи из Тринити-колледжа в Дублине разработали новый подход к генной терапии, который обещает лечение сухой формы возрастной дегенерации желтого пятна (ВМД) — прогрессирующего заболевания глаз, поражающего до 10% взрослых старше 65 лет и являющегося ведущим причиной тяжелых нарушений зрения и слепоты в этой возрастной группе.

Случаи сухой ВМД составляют около 85–90% всех случаев ВМД, и нет доступных методов лечения или предотвращения прогрессирования заболевания , что подчеркивает необходимость разработки вариантов лечения этого изнурительного заболевания. Было обнаружено, что у взрослых многие болезни старения связаны с дефектами митохондриальной функции, включая AMD.

Команда из Школы генетики и микробиологии Тринити разработала новую генную терапию (ophNdi1), которая является первой в своем роде, направленной непосредственно на митохондриальную функцию в клетках, которые неисправны при ВМД. Митохондрии известны как «электростанции» клетки, потому что они управляют производством энергии, но их производительность сильно падает при сухой ВМД, и это связано с ухудшением зрения.

Новая генная терапия ловко использует вирус для доступа к страдающим клеткам и доставки кода, необходимого для того, чтобы дать отказавшим митохондриям спасательный круг, позволяя им генерировать дополнительную энергию и продолжать функционировать, поддерживая зрение. Терапия показала пользу в нескольких моделях сухой ВМД, что дает надежду на то, что однажды она сможет перейти к лечению, которое может помочь миллионам людей по всему миру.

Профессор Джейн Фаррар, старший автор, сказала: «Важно то, что это исследование предоставляет первые доказательства на моделях того, что прямое регулирование биоэнергетики в клетках глаза может принести пользу и улучшить зрительную функцию при сухой ВМД. клетки, митохондрии, как ключевые мишени для сухой AMD».

Доктор София Миллингтон-Уорд, первый автор и научный сотрудник Школы генетики и микробиологии Тринити, сказала: «Новая генная терапия, нацеленная на клеточную энергию или митохондриальную функцию, которую мы исследовали для сухой ВМД, неизменно приносила пользу в тестируемых модельных системах. Многим клеткам сетчатки, необходимым для зрения, требуется особенно высокий уровень энергии по сравнению с большинством других клеток, что делает их особенно уязвимыми к митохондриальной дисфункции.Терапия , которую мы разрабатываем, непосредственно нацелена на митохондриальную функцию и увеличивает уровень выработки энергии в сетчатке, что приводит к лучшая зрительная функция на моделях сухой ВМД.

«Хотя предстоит проделать дополнительную работу, прежде чем это можно будет сделать доступным для лечения пациентов, результаты дают нам надежду на то, что мы приближаемся к решению этого сложного, изнурительного состояния».

Добавить комментарий