Исследователи из Тринити-колледжа в Дублине разработали новый подход к генной терапии, который обещает лечение сухой формы возрастной дегенерации желтого пятна (ВМД) — прогрессирующего заболевания глаз, поражающего до 10% взрослых старше 65 лет и являющегося ведущим причиной тяжелых нарушений зрения и слепоты в этой возрастной группе.
Случаи сухой ВМД составляют около 85–90% всех случаев ВМД, и нет доступных методов лечения или предотвращения прогрессирования заболевания , что подчеркивает необходимость разработки вариантов лечения этого изнурительного заболевания. Было обнаружено, что у взрослых многие болезни старения связаны с дефектами митохондриальной функции, включая AMD.
Команда из Школы генетики и микробиологии Тринити разработала новую генную терапию (ophNdi1), которая является первой в своем роде, направленной непосредственно на функцию митохондрий в клетках, которые неисправны при ВМД. Митохондрии известны как «электростанции» клетки, потому что они управляют производством энергии, но их производительность сильно падает при сухой ВМД, и это связано с ухудшением зрения.
Новая генная терапия искусно использует вирус для доступа к страдающим клеткам и доставки кода, необходимого для того, чтобы дать отказавшим митохондриям спасательный круг, позволяя им генерировать дополнительную энергию и продолжать функционировать, поддерживая зрение. Терапия показала пользу в нескольких моделях сухой ВМД, что дает надежду на то, что однажды она сможет перейти к лечению, которое может помочь миллионам людей по всему миру.
Профессор Джейн Фаррар, старший автор, сказала: «Важно то, что это исследование предоставляет первые доказательства на моделях того, что прямое регулирование биоэнергетики в клетках глаза может принести пользу и улучшить зрительную функцию при сухой ВМД. клетка, митохондрии, как ключевые мишени для сухой AMD».
Доктор София Миллингтон-Уорд, первый автор и научный сотрудник Школы генетики и микробиологии Тринити, сказала: «Новая генная терапия, нацеленная на клеточную энергию или митохондриальную функцию, которую мы исследовали для сухой ВМД, неизменно приносила пользу в тестируемых модельных системах. Многим клеткам сетчатки, необходимым для зрения, требуется особенно высокий уровень энергии по сравнению с большинством других клеток, что делает их особенно уязвимыми к митохондриальной дисфункции.Терапия , которую мы разрабатываем, непосредственно нацелена на митохондриальную функцию и увеличивает уровень выработки энергии в сетчатке, что приводит к лучшая зрительная функция на моделях сухой ВМД.
«Хотя предстоит проделать дополнительную работу, прежде чем это можно будет сделать доступным для лечения пациентов, результаты дают нам надежду, что мы приближаемся к решению этого сложного, изнурительного состояния».