Исследование Пенна показывает устойчивую безопасность и эффективность генной терапии унаследованных заболеваний сетчатки

Три года назад были объявлены предварительные, но обнадеживающие результаты относительно безопасности и успеха генной терапии у небольшой группы пациентов с наследственной формой слепоты, известной как врожденный амавроз Лебера (ВМС). Теперь исследователи из Медицинской школы Перельмана в Университете Пенсильвании и Института глаз Шейи сделали следующий важный шаг в своем стремлении к лечению этой ранее неизлечимой потери зрения, продемонстрировав неизменную безопасность и эффективность генной терапии в более широком и разновозрастная группа пациентов с LCA.

Ссылки по теме
Глазной институт Scheie
Перельмана Медицинская школа
Система здравоохранения Пенсильванского университета
«Теперь у нас есть доказательства безопасности и эффективности этого нового лечения для пяти групп пациентов в широком возрастном диапазоне и с сохранением эффективности в течение как минимум трех лет», - сказал Сэмюэл Якобсон, доктор медицинских наук, профессор офтальмологии и главный исследователь. клинического исследования. «У нас была оригинальная стратегия однократной инъекции, которая была расширена до двух инъекций в один и тот же глаз у детей и взрослых. Цель по увеличению степени функционального зрения была достигнута при сохранении подхода, ориентированного на безопасность».

Новое исследование, опубликованное в Интернете на этой неделе в Архиве офтальмологии , подробно документирует прогресс 15 пациентов в возрасте от 11 до 30 лет, которые все получили инъекцию генов в сетчатку одного глаза для типа LCA, вызванного мутация в гене RPE65. Этот ген обычно производит критически важный белок в зрительном цикле. Без этого белка RPE65 светочувствительные фоторецепторные клетки испытывают недостаток в специфической для сетчатки форме витамина А и не могут функционировать, блокируя зрение. Генная терапия включает взятие нормальной копии мутировавшего гена и непосредственное введение ее в сетчатку пораженных людей.

Исследование отслеживало непрерывный прогресс всех пролеченных пациентов и обнаружило, что зрительная функция улучшилась у всех в разной степени. Улучшения были предсказуемо локализованы на обработанных участках.

«Противоречивым было открытие, что некоторые из наиболее успешных историй успеха этого лечения были у« пожилых »пациентов», - добавил д-р Якобсон. «Ранее мы не обнаружили простой взаимосвязи между возрастом и степенью заболевания, и теперь пришли к выводу, что сосредоточение внимания только на очень молодых пациентах для испытаний этого состояния может означать исключение некоторых очень благодарных кандидатов. Высокотехнологичные методы микропросмотра широко доступны и должны использоваться чтобы определить, какие области глаза поддаются лечению. Мы определяем и обрабатываем области с большим потенциалом, независимо от возраста пациента ».

Добавить комментарий